Perusahaan bioteknologi Editas berencana untuk memulai uji klinis menggunakan teknik editing gen terbaru pada subyek manusia pada 2017. Pada acara EmTech MIT di Massachusetts, CEO perusahaan, Katrine Bosley mengumumkan rencana untuk menggunakan Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR) untuk mengobati jenis kebutaan langka dengan mengedit kerusakan gen yang menyebabkan kondisi tersebut.
CRISPR adalah teknologi yang memungkinkan para ilmuwan untuk mengedit genom dengan lebih presisi dan efisiensi dari sebelumnya. Teknik tersebut dilakukan dengan memotong urutan DNA pada titik-titik tertentu dan memasukkan materi baru. Teknik yang pertama kali digunakan pada 2012 ini telah menghasilkan banyak sensasi. Beberapa penelitian menunjukkan potensinya untuk merevolusi penelitian biologi molekuler dan terapi.
Saat ini Editas bermaksud untuk menggunakan CRISPR untuk mengobati bentuk langka dari Leber Congenital Amaurosis (LCA), kondisi keturunan yang menyebabkan gangguan penglihatan yang parah. Menurut Bosley, genom bertanggung jawab terhadap gangguan tersebut merupakan kandidat yang sempurna untuk perubahan genom berbasis CRISPR. Sebab mutasi gen yang tepat yang sudah diketahui dan sel-sel yang membutuhkan koreksi yang mudah diakses. Dengan mengubah kesalahan ini, gen akan berfungsi dengan benar, sehingga dapat menyembuhkan penyakit.
Meskipun terdengar teknologi tinggi, CRISPR merupakan fenomena alam. CRISPR ditemukan di sejumlah besar mikroba sebagai bagian dari mekanisme pertahanan diri mereka. Teknik ini terdiri dari urutan DNA yang berulang secara teratur, diselingi dengan DNA virus tertentu. Inilah yang akan menjadi panduan bagi enzim CRISPR-associated proteins (Cas), yang kemudian akan menghancurkan virus-virus ketika mereka menyerang dengan memotong dan menghancurleburkan DNA mereka.
Ilmuwan kini bisa menggunakan enzim tersebut di sambungan yang rusak pada urutan gen untuk tujuan pengobatan. Untuk mencapai tujuan tersebut, ilmuwan Editas akan menyuntikkan satu himpunan virus yang mengandung urutan gen CRISPR ke retina pasien, yang kemudian akan memotong gen yang dimaksud di lokasi tertentu.
Meskipun teknik ini merupakan kemajuan besar untuk terapi gen, tetap saja tak lepas dari kontroversi. Ada ketakutan yang melebihi implikasi etis dan resiko efek samping yang belum diketahui. “Tentu saja sebelum melanjutkan ke percobaan manusia, kami akanmelakukan percobaan pada hewan terlebih dulu di laboratorium kami,” tegas Bosley.