Namun, kata Henry Klassen, peneliti sel induk University of California, Irvine, “Ingin cepat menemukan cara menyembuhkan kasus tersulit? Silakan dicoba. Ini tidak gampang.”
Sebagian besar peneliti sependapat. Jean Bennett, misalnya, tahu bahwa terapi genetis yang memberi Christian penglihatan tergolong luar biasa karena merupakan pengecualian dalam sejarah panjang kekecewaan, kelambatan, bahkan bencana.
Bennett sudah sering melihat upaya terapi gen yang gagal. Dalam makalah belum lama ini, dengan dia menyebutkan daftar rintangan yang menciutkan hati dalam memperluas pendekatan terapi ini, bahkan untuk penyebab genetis lain dari LCA. Misalnya, gen yang dimasukkan ke mata Christian, yang dinamai RPE65, kebetulan muat di dalam virus modifikasi jinak yang digunakan Bennett untuk membawa gen itu ke dalam sel Christian—tetapi banyak gen lain penyebab LCA yang tak akan muat. Sebagian besar mutasi LCA berbahaya lainnya pun merusak mata jauh lebih dini, atau berdampak pada wilayah mata yang kurang cocok untuk penggantian gen, jadi tak bisa diobati dengan baik dengan virus ini.
Rintangan ini—dan rintangan serupa bagi sel induk dan implan bionik—tak akan runtuh dalam semalam. Sebagian besar kemajuan akan diperoleh sedikit demi sedikit dan dengan susah payah. Banyak obat mukjizat akan terbukti hanya bertahan sepintas.
Namun, tantangan memberantas kebutaan yang dapat diobati, berbeda lagi persoalannya.
Kira-kira satu di antara 200 orang di Bumi—39 juta manusia—tidak bisa melihat. Ada 246 juta lagi yang berpenglihatan lemah pada tingkat yang menyebabkan keterbatasan sedang atau berat. Kebutaan juga berdampak pada ratusan juta orang lagi, biasanya kerabat, yang khusus mendampingi orang tunanetra.
Melihat beban ini saja, sudah selayaknya kita mencari pengobatan baru. Namun, mata juga semakin diperhatikan karena merupakan tempat yang aman dan mudah diakses untuk menguji pengobatan yang mungkin dapat juga digunakan di bagian tubuh lain.
Kebutaan Secara Global Penyakit mata terutama merupakan masalah kaum miskin, dengan jurang lebar dalam hal pengobatan antara negara maju dan negara berkembang. Gangguan penglihatan, termasuk kebutaan, bukan sekadar masalah perorangan, melainkan masalah masyarakat yang dapat berdampak luas pada produktivitas ekonomi dan akses ke pendidikan. Sumber: Vision Loss Expert Group, Silvio Paolo Mariotti, WHO, UNDP. (Manuel Canales dan Matthew W. Chwastyk, Staf NGM; Patricia Healy)
Pertama-tama, peneliti dapat melihat langsung ke dalam mata untuk mengetahui masalahnya dan berhasil-tidaknya pengobatan. Demikian pula, pemilik mata dapat melihat (atau tidak) dari matanya itu, sehingga pengukuran fungsi organ dapat cepat diketahui. Mata juga memberi umpan balik seperti dilasi pupil atau aktivitas listrik di saraf optik. Peneliti yang melakukan pengobatan eksperimental pada satu mata biasanya dapat memanfaatkan mata satunya sebagai kontrol.
Mata juga tangguh. Di dalam mata, sistem kekebalan tubuh menahan diri sedemikian rupa sehingga mata memiliki “keistimewaan imun,” membiarkan kehadiran benda asing, yang mungkin menimbulkan infeksi merusak seandainya masuk ke organ tubuh lain. Berarti mencoba pengobatan di mata itu lebih aman, seperti terapi gen, yang mungkin mengacau seandainya diterapkan di bagian tubuh lain.
Para ilmuwan saraf senang menangani mata karena “mata adalah satu-satunya tempat kita bisa melihat otak tanpa perlu mengebor lubang,” seperti kata salah seorang kepada saya. Retina, yang terlihat melalui pupil, pada hakikatnya adalah mangkuk neuron yang terhubung ke otak melalui saraf optik; mata secara keseluruhan adalah “penonjolan otak,” yang terbentuk dalam proses perkembangan janin dengan cara menjulur keluar dari otak. Seperti mata, otak menikmati keistimewaan imun, jadi pengobatan yang berhasil di mata mungkin mudah diterapkan pada otak atau sumsum tulang belakang.
Kelebihan-kelebihan ini semakin penting karena strategi eksperimen yang kini berfokus pada mata dapat melandasi pengobatan masa depan untuk keseluruhan tubuh manusia. Terapi gen menawarkan kemungkinan memperbaiki gen cacat yang menyebabkan berbagai macam penyakit. Sel induk menawarkan kemungkinan mengganti struktur jaringan; implan bionik dapat menggantikan organ yang mulai rusak. Sekarang mata bukan hanya jendela potensi—dan juga keterbatasan—berbagai pendekatan terapi.